亨廷顿舞蹈症3期临床试验在欧洲招募到首位
·PROOF-HD是一项治疗亨廷顿舞蹈症（HD）的三期临床试验，近期该试验正在欧洲进行招募。·这个试验的目的是复制之前的发现，即pridopidine对于早期亨廷顿舞蹈症患者的功能性能力的维持作用，同时也能推进pridopidine的注册。·PROOF-HD试验受到欧洲亨廷顿舞蹈症网络的支持。Prilenia治疗公司是一家专注于研发神经退行性疾病和神经发育性疾病新治疗方法的生物科技公司。近日，该公司宣布其治疗亨廷顿舞蹈症（Huntington’sDisease，HD）的全球三期临床试验在欧洲招募到首位患者。这项研究与亨廷顿研究小组合作，在北美和欧洲地区的60个地点开展。PROFF-HD试验于年十月在美国招募到首位患者。HD是一种致命的遗传性神经退行性疾病。HD患者的每个后代都有50%的机会遗传该基因。患者通常在40岁左右开始出现运动障碍、进行性功能和认知衰退、精神障碍和行为症状。确诊后，功能、运动和认知功能稳步下降，最终导致无法行动、痴呆和过早死亡。PROOF-HD在欧洲的9个国家、30个地区进行，包括：奥地利、捷克共和国、法国、德国、意大利、荷兰、西班牙、波兰、英国。国家层面的审批在欧洲的所有国家得以批准。德国明斯特乔治亨廷顿研究所（GHI）招募到首位受试者。创新的方案设计包括虚拟访问将确保试验持续不中断，防止在新冠疫情情况下由于任何的封锁导致试验中断的情况。这是一项随机、双盲、安慰剂对照组的三期试验，目的是评估pridopidine以每日两次、每次45mg的剂量治疗早期HD患者的有效性和安全性。该试验的主要终点是总功能能力。全球试验将在北美和欧洲招募名25岁以上、临床诊断为成人HD患者。治疗周期将持续至少78周以上，并且可能会开展一个非盲的扩展研究。PROOF-HD的目的是复制之前的结果：pridopidine能够有效维持早期HD患者的功能能力。根据先前对多名HD患者的试验，治疗剂量（每日两次，一次45mg）具有很好的安全性。乔治亨廷顿研究所创会理事、该研究欧洲主要研究员RalfReilmann博士表示：“PROOF-HD是目前唯一用于早期HD患者的三期试验，为患者提供了令人兴奋的机会能够有适用的口服药物。早期的试验显示出pridopidine具有很好的安全性和结果，这些结果使我们相信它对患者日常功能和生活质量有着积极的影响。”Prilenia公司CEO、享誉世界的亨廷顿舞蹈症研究科学家MichaelR.Hayden表示：“PROOF-HD试验的设计是基于强有力的科学和临床数据，包括选定剂量的体内靶点参与、先前的临床有效性结果及广泛长期的安全数据。在欧洲招募到第一名患者是一个重要的里程碑。”Pridopidine是由Perilienia公司研发的一种高选择性Sigma1-受体（S1R）激动剂，用于治疗诸如HD和脊髓侧索硬化症等神经退行性疾病。Pridopidine结合并激活S1R，S1R是一种在大脑内高度表达的蛋白并调节关键细胞通路（这些细胞通路在神经退行性疾病通常受损）。近期对之前的PRIDE-HE和开放性HART试验的分析结果表示，pridopidine的总体功能能力具有积极数据。在一项临床试验中，通过对总功能能力(TFC)衡量显示，Pridopidine能够维持HD患者的功能能力。这一效果在早期HD患者(HD1和HD2)中最为显著，服用Pridopidine45mg，每日两次，可使患者的功能得到改善。有广泛的临床前证据进一步支持Pridopidine对HD的潜在有益作用。使用多重缺失和拮抗剂模型，治疗效果已经被证明是由sigma-1受体(S1R)介导的。对先前PRIDE-HD和开放型HART试验结果的分析显示出Pridopidine的积极数据。探索性附加疗效资料显示，Pridopidine(45mg每日两次)是首个对TFC发挥显著且有临床意义的有益作用的药物。此外，开放型HART试验的结果显示，与历史安慰剂组相比，Pridopidine具有潜在的持久性，TFC下降更少，以及积极的安全性和耐受性数据。这是一项针对Pridopidine治疗亨廷顿病非盲性、扩展试验显示出额外的安全性和探索性疗效数据Prilenia是美国和欧洲均获得治疗HD的孤儿药资格认定。原文标题：PrileniaEnrollsFirstSubjectinEuropeinitsPROOF-HDPhase3ClinicalTrialforHuntington’sDisease译：陈珮瑶本文来自罕见病信息网团队。欢迎转发分享；媒体、网站等平台如需转载，须注明来源。如有其他合作需求，请发送邮件至：infocord.org.cn。
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